Министерством здравоохранения России подготовлен проект изменений в правила закупки препаратов для детей с орфанными заболеваниями, благодаря чему фонд «Круг добра» сможет закупать зарегистрированные в РФ препараты до их ввода в гражданский оборот в течение полугода после их регистрации. Такие препараты должны соответствовать требованиям отечественного законодательства, за исключением требований к упаковке и маркировке.

Нововведения будут распространяться на препараты, закупаемые для своих подопечных государственным фондом «Круг добра», в том числе на самый дорогой препарат в мире – Золгенсма, который 9 декабря был зарегистрирован Минздравом России для официального применения на территории РФ.

Золгенсма – один из трех препаратов, используемых в лечении детей со спинальной мышечной атрофией (СМА), закупается для пациентов фондом «Круг добра». Ранее «Круг добра» наладил обеспечение детей со СМА, нуждающихся в лекарственной терапии, препаратами Рисдиплам и Нусинерсен. Более 1000 детей со СМА уже получают эти лекарства. Решение о том, какой именно из трех указанных препаратов будет использован для лечения каждого конкретного пациента, принимает экспертный совет, в состав которого распоряжением Правительства включены лучшие специалисты по тяжелым, жизнеугрожающим и редким заболеваниям.

«Круг добра» – фонд поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями. Указ о создании фонда подписан президентом 5 января 2021 года. Учредителем выступает Минздрав России. Фонд создан для реализации дополнительных механизмов по обеспечению медицинской помощи детям с тяжелыми жизнеугрожающими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными).